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Göttingen Gen-Scheren: Forscher aus Göttingen wollen Herzkrankheiten heilen
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Gen-Scheren: Forscher aus Göttingen wollen Herzkrankheiten heilen

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13:00 02.07.2020
Forscher der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) und des Deutschen Primatenzentrums (DPZ) wollen mithilfe von Gen-Scheren Herzkrankheiten heilen. Quelle: r
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Göttingen

Mit der Gen-Schere das Herz reparieren: Dieses Ziel haben Göttinger Forscher, die sich am internationalen Konsortium „Editing the Failure Heart“ („Das defekte Herz verändern“) beteiligen. Durch das Projekt sollen künftig Erkrankungen wie Herzmuskelschwäche, Herzrhythmusstörungen und Herzfehlbildungen behandelt werden können. Es wird nun mit fast sechs Millionen Euro durch die private Leducq Foundation gefördert. Das teilen Universitätsmedizin Göttingen (UMG) und Deutsches Primatenzentrum (DPZ) mit, deren Forscher an dem Konsortium beteiligt sind.

Mit Gentests lassen sich nach Angaben von UMG und DPZ bereits die genetischen Ursachen von Herzmuskelschwäche, Herzrhythmusstörungen und weiteren Defekten erkennen. Doch Erkennen bedeutet nicht automatisch Behandeln können. Um das bestehende Wissen besser anwenden zu können, wollen die Göttinger Forscher gemeinsam mit Kollegen aus Großbritannien, den Niederlanden und den USA Ansätze für Gen-Scheren-Therapien von der Idee zur anwendbaren Behandlung in der Klinik entwickeln. Koordiniert wird das Konsortium von Prof. Wolfram Hubertus Zimmermann, Direktor des Instituts für Pharmakologie und Toxikologie der UMG.

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Langer Weg von der Idee zur fertigen Gen-Schere

Mit den Fördermitteln der Leducq Foundation wollen die Wissenschaftler die Erforschung ihrer Gen-Scheren-Ansätze vorantreiben. Denn auf dem Weg von der Idee zur Therapie sind viele Stufen zu nehmen: Zunächst müssen Mutationen überhaupt als korrigierbar erkannt werden, dann müssen passende Werkzeuge, also Gen-Scheren, für die Behandlung gefunden, entwickelt und auf Wirksamkeit und Sicherheit getestet werden.

Prof. Wolfram Hubertus Zimmermann Quelle: r

Als Gen-Scheren werden üblicherweise Methoden bezeichnet, durch die DNA gezielt verändert werden kann, indem zum Beispiel durch den Einsatz von Enzymen bestimmte Sequenzen des Erbguts deaktiviert, herausgeschnitten oder modifiziert werden. Bekanntheit erlangte in diesem Forschungfeld die „Crispr/Cas-Methode“, mit deren Hilfe Pflanzen, aber auch Tiere und Menschen genetisch verändert werden können. Der Vorteil von Gen-Scheren: Im Gegensatz zu klassischen Arzneimitteln verspricht der Einsatz einer Gen-Schere eine endgültige Reparatur des zugrunde liegenden Defekts.

Private Stiftung unterstützt internationale Forscherteams

Die Leducq Foundation ist eine private Stiftung mit Sitz in Paris. Ihr Ziel ist, internationale Forschung zu fördern, die an Therapien für Herz-, Gefäß- und Nervenkrankheiten arbeitet. Seit 2003 werden dafür internationale Konsortien, sogenannte „Transatlantic Networks of Excellence“ (TNE) mit Fördermitteln unterstützt. Ursprünglich war das Angebot der Leducq Foundation auf Projekte aus Europa und Nordamerika beschränkt, mittlerweile unterstützt die Stiftung aber Forschungsprogramme weltweit, die sich zum Ziel gesetzt haben, das Wissen über bestimmte Erkrankungen zu erweitern und so Patienten zu helfen.

Nach Angaben von Universitätsmedizin Göttingen (UMG) und Deutschem Primatenzentrum (DPZ) haben sich für die Förderung durch die Leducq Foundation ab 2021 mehr als 100 Konsortien beworben. Maximal fünf Projekte werden in jedem Jahr für eine Förderung ausgewählt. Das internationale Forscherteam mit Göttinger Beteiligung erhält von der Stiftung über fünf Jahre verteilt 6,5 Millionen US-Dollar, etwa 5,9 Millionen Euro. Förderbeginn ist nach Angaben von UMG und DPZ der 1. Januar 2021.

Expertisen werden im Konsortium gebündelt

Als Grundlage für die Weiterentwicklung von Gen-Scheren haben die Forscher nach Angaben Zimmermanns auf dem Göttingen Campus eine „Technologie-Pipeline“ aufgebaut. Diese solle vor allem die Prüfung von Sicherheit und Wirksamkeit im Menschen vereinfachen. Im Konsortium arbeiteten Forscher aus ganz unterschiedlichen Bereichen zusammen, um Expertisen zu bündeln und so die Forschung voranzutreiben: „Gemeinsam verfügen wir über umfangreiche Erfahrungen in der Überführung neuartiger Therapieformen in klinische Anwendungen.“

Eine oft formulierte Sorge in Verbindung mit Gen-Scheren ist, dass sie auch genutzt werden könnten, um Menschen nicht nur von Krankheiten zu heilen, sondern sie auch genetisch zu optimieren. „Um die Translation in die klinische Anwendung zu erreichen, werden wir im engen Kontakt mit den zuständigen Aufsichtsbehörden in Deutschland, Europa und den USA einen ethisch vertretbaren und sicheren Weg entwickeln“, ist Zimmermann sicher.

Erste Gen-Scheren werden bereits angewendet

Gegenwärtig werden nach Angaben von UMG und DPZ die ersten gentherapeutischen Arzneimittel in die klinische Anwendung eingeführt. In den USA ist demnach eine Therapie für die Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie zugelassen. Weitere Gen-Scheren werden bereits klinisch getestet. Dank der Förderung durch die Leducq Foundation hoffe man, neue Therapie-Ansätze schnell für die Anwendung in Kliniken bereit zu machen, teilen UMG und DPZ mit.

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Sie erreichen den Autor per Mail an lokales@goettinger-tageblatt.de.

Von Tammo Kohlwes