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Göttingen Gentherapie macht taube Mäuse hörend
Campus Göttingen Gentherapie macht taube Mäuse hörend
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08:50 04.02.2019
Mitglied der Forschungsgruppe: Dr. Sebastian Kügler Quelle: r
Göttingen

Etwa eines von 1.000 neugeborenen Kindern ist von Taubheit betroffen. Diese ist damit die häufigste angeborene Sinnesbeeinträchtigung. Aktuell sind über 140 Gene bekannt, deren Defekte zu Hörminderung führen. In 75 Prozent der Fälle wird Taubheit vererbt. Es ist keine intakte Genkopie vorhanden, die die Zellen als Bauplan für ein bestimmtes Protein benötigen.

Weltweit versuchen Forscher bereits seit Längerem eine Therapie für die Otoferlin-bedingte Taubheit zu entwickeln. Bei dieser Ausprägung fehlt das Protein Otoferlin, die Sinneszellen des Innenohrs können keine Signale mehr an den Hörnerv weiterleiten.

Das fehlende Gen für die Herstellung des Proteins Otoferlin in das Innenohr tauber Mäuse zu schleusen, ist Göttinger Forschern nun gelungen. Durch fluoreszierende Antikörper konnte neu gebildetes Otoferlin in den Sinneszellen nachgewiesen werden. Der Otoferlin-Bauplan zeige sich von Virussequenzen, so die Wissenschaftler. Auch die Funktion des so hergestellte Proteins konnten die Mediziner nachweisen. Die ursprünglich tauben Mäuse konnten wieder hören.

Die Forschungserkenntnisse beruhen auf einer Zusammenarbeit von einer Gruppe von Wissenschaftlern der Klinik für Hals-, Nasen-, Ohrenheilkunde an der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) unter Leitung von Privatdozentin Dr. Ellen Reisinger mit dem Virusspezialisten Dr. Sebastian Kügler von der Klinik für Neurologie und Forschern des Instituts für Auditorische Neurowissenschaften.

Detailreiche Forschungsarbeit

Die Forscher konnten aufzeigen, dass die Übertragung fast so gut funktionierte wie bei gesunden Mäusen. Mit den vormals tauben Mäusen wurde in ein Hörtest gemacht, den diese erfolgreich absolvierten: Den Tieren wurden Geräusche vorgespielt, die bei hörenden Mäusen Hirnstammpotenziale auslösen. Diese Potenziale zeigten sich nun auch bei den behandelten, vormals tauben Mäusen. Dies gilt für die Göttinger Forscher als Beweis dafür, dass mit der Gentherapie bei den Mäusen das Gehör wiederherstellt werden könne.

Mitglied der Forschungsgruppe: Hanan Al-Moyed von der Klinik für Hals-, Nasen-, Ohrenheilkunde der UMG Quelle: r

„Die größte Schwierigkeit bestand darin, einen geeigneten molekularen Transporter für das ungewöhnlich große Gen zu finden“, sagt Hanan Al-Moyed von der Klinik für Hals-, Nasen-, Ohrenheilkunde der UMG.

Quelle: r

„Da die Sinneszellen im Innenohr unser ganzes Leben bestehen, ohne ausgetauscht zu werden, und die Virus-DNA typischerweise stabil in den Zellkernen bleibt, haben wir die Hoffnung, dass auch die Gentherapie nur einmal durchgeführt werden muss“, sagt Ellen Reisinger. Die Otoferlin-bedingte Taubheit habe aus diesem Grund gute Chancen, die erste Form von angeborener Taubheit zu sein, die mit Gentherapie behandelt werden kann. Die gewonnenen Erkenntnisse möchte Reisinger nutzen, um weitere Therapien für andere Formen von Taubheit zu entwickeln.

Von Claudia Bartels

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